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Re: Pandemie bald vorbei?

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Salve allerseits,

Hermann Riemann schrieb:
> Am 25.02.21 um 11:08 schrieb Dr. Joachim Neudert:
>> Am 25.02.21 um 11:01 schrieb Hermann Riemann:
>> 
>>> auch an zukünftige software denkend, die nicht Steinzeit
>>> optimiert ist.
> 
>> "The stone age didn't end because we ran out of stones!"
> 
> Mit https://de.wikipedia.org/wiki/CRISPR/Cas-Methode vermutend, dass
> ohne geeignete KI Nebenwirkungen von Eingriffen zu wenige
> vorhersehbar sind.
> 
+--- <hier abknabbern> ---
| Kaum eine Science-Fiction-Serie kommt ohne Ideen für die Medizin der
| Zukunft aus: Da werden Patienten einfach gescannt, mit Hilfe von
| Künstlicher Intelligenz (KI) erstellen die Ärzte in kürzester Zeit eine
| Diagnose und entwickeln maßgeschneiderte Medikamente.
|
| Zu schön, um wahr zu sein? Tatsächlich sind besonders effektive,
| personalisierte Therapien das große Versprechen der Zell- und
| Gentherapien – insbesondere für Krankheiten, die wir heute nur schlecht
| oder gar nicht heilen können.
|
| Der zentrale Ansatzpunkt: das menschliche Genom, der Bauplan unseres
| Lebens. In jedem Zellkern befindet sich unsere DNA, die aus ungefähr 3,2
| Milliarden Basenpaaren besteht – eine enorme Menge an Daten! Wie
| entstehen daraus die konkreten Eigenschaften eines Organismus? Die
| Informationen bestimmter DNA-Abschnitte, der Gene, werden zunächst als
| RNA-Abschrift kopiert. Die RNA wird aus dem Zellkern transportiert und
| dient als Vorlage für die Synthese von Proteinen. Diese Proteine sind
| die eigentlichen Bau- und Wirkstoffe der Zelle, ihre Menge und
| Zusammensetzung bestimmen die Abläufe des Lebens.
|
| *Fortschritt durch Künstliche Intelligenz*
|
| Wir wissen seit langem, dass viele Krankheiten ihren Ursprung in
| genetischen Fehlfunktionen haben. Und es ist ein bestechender Gedanke,
| defekte Gene einfach zu korrigieren – wie Schreibfehler in einem
| hochkomplexen Textverarbeitungsprogramm.
|
| Die Entwicklung solcher Therapien dauert jedoch länger als ursprünglich
| erwartet. Die genaue Abfolge der genetischen Bausteine in der
| menschlichen DNA ist zwar seit dem Jahr 2003 entschlüsselt, doch das
| Zusammenspiel der verschiedenen Gene ist extrem komplex. Es ist ein
| wenig so, als würden wir eine völlig neue Sprache lernen: Die Buchstaben
| und einzelnen Vokabeln kennen wir schon. Bis wir alle sprachlichen
| Feinheiten verstehen, werden allerdings noch Jahrzehnte vergehen. Nicht
| zuletzt sind es die Fortschritte in der KI und Rechnerleistung, die uns
| auf diesem Weg voranbringen – schließlich geht es um die Auswertung
| gigantischer Datenmengen.
|
| Auch dank der Bioinformatik gab es in den vergangenen Jahren wichtige
| Erfolge in der Entwicklung neuer Therapien. Das gilt gerade für seltene
| Krankheiten, die durch die Mutation eines einzelnen Gens verursacht
| werden. Bisher lassen sich in solchen Fällen oft nur die Symptome
| behandeln. Dank Gentherapien können wir tatsächlich die Ursachen von
| Erbkrankheiten angehen. Eine einzige Behandlung kann dabei über lange
| Zeit wirksam sein, im Idealfall ein Leben lang.
|
| *Gegen Hämophilie und Krebs*
|
| Beispiel Hämophilie: In einer Gentherapie-Studie kamen Patienten, bei
| denen die natürliche Blutgerinnung gestört war, über Jahre hinweg ohne
| zusätzliche Blutgerinnungsfaktoren aus. Ein weiteres Beispiel ist eine
| Therapie, die in den Vereinigten Staaten gegen eine erbliche Form der
| Netzhautdegeneration zugelassen ist und die den Verlust der Sehkraft
| verhindern kann.
|
| Auch für die Behandlung von Krebs bieten Gen- und Zelltherapien
| faszinierende Möglichkeiten. Krebszellen umgehen das körpereigene
| Immunsystem, indem sie die Signale gesunder Zellen imitieren. Im Labor
| können T-Zellen des Immunsystems so „umprogrammiert“ werden, dass sie
| als sogenannte CAR-T-Zellen Krebszellen erkennen und effizient bekämpfen
| können.
|
| Auftrieb erfuhr die Entwicklung von Gen- und Zelltherapien durch die
| Entdeckung der CRISPR/Cas9-Technik im Jahr 2012, landläufig als
| „Gen-Schere“ bekannt. Sie basiert auf natürlichen Mechanismen, mit denen
| sich Bakterien gegen eindringende Viren wehren. Dank dieser Technik ist
| es möglich, eine ganz bestimmte Region im enorm langen Genstrang
| anzusteuern und die DNA präzise an einer bestimmten Stelle zu
| zerschneiden. Das macht die Forschung an Genen deutlich schneller und
| günstiger. Außerdem ermöglicht die CRISPR-Technik eine relativ
| zielgenaue Reparatur defekter Gene. Erste klinische Studien dazu gibt es
| schon, zum Beispiel für die Therapierung der Bluterkrankung
| Beta-Thalassämie.
|
| *Fokus auf RNA*
|
| Ein weiteres spannendes Forschungsfeld sind Therapien auf der Basis von
| RNA. Damit lässt sich beispielsweise die Synthese krankmachender
| Proteine unterdrücken. Die Herstellung von RNA ist vergleichsweise
| einfach. Im Gegensatz zu DNA-basierten Methoden sind die Risiken durch
| unbeabsichtigte Veränderungen außerdem deutlich geringer, da die RNA
| rasch abgebaut wird.
|
| Darüber hinaus arbeiten Forscher an Möglichkeiten, RNA-basierte
| Behandlungen zu regulieren und den Prozess im Fall von unerwünschten
| Nebenwirkungen einfach anzuhalten. Mit den Impfstoffen gegen Covid-19
| kommen jenseits der Gen- und Zelltherapien erstmals RNA-basierte
| Wirkstoffe der breiten Gesellschaft zugute; diese konnten schneller als
| „traditionelle“ Impfstoffe entwickelt werden und erweisen sich als
| äußerst effektiv.
|
| Und wie kommen wir in der Entwicklung und Anwendung von Gen- und
| Zelltherapien voran? Ein wichtiger Aspekt ist die Herstellung der
| Therapien. Da sie in der Regel auf einen bestimmten Patienten
| zugeschnitten sind, ist die Produktion extrem aufwendig. Viele
| Arbeitsschritte werden noch von Hand ausgeführt. Die Bemühungen zur
| Automatisierung und zur Skalierung auf größere Mengen stecken noch in
| den Anfängen.
|
| Das gilt nicht zuletzt für die Transportmechanismen, welche die
| Erbinformation in die Zellen bringen. Diese sind notwendig, da die
| therapeutischen Moleküle im Vergleich zu traditionellen Wirkstoffen sehr
| groß sind. Als Vehikel kommen Lipidnanopartikel in Frage. Häufig werden
| außerdem virale Vektoren eingesetzt.
|
| Ein Virus als „Gentaxi“? Diese Vorstellung ist zunächst vielleicht
| gewöhnungsbedürftig. Allerdings sind Viren überaus effektiv darin,
| Erbgut in Zellen einzuschleusen. Für Therapien wird das natürliche
| Erbgut der Viren entnommen, so dass sie nicht mehr krankheitserregend
| sind. Anschließend wird das therapeutische Gen eingesetzt. Das klingt
| kompliziert – und ist es auch. Tatsächlich gehören virale Vektoren zu
| den komplexesten Therapeutika, die wir heute herstellen können. Das
| macht sie aktuell noch zu einem limitierenden Faktor bei der Produktion
| von Gen- und Zelltherapien. Auch bei Merck arbeiten wir intensiv daran,
| unsere Kapazitäten in diesem Bereich auszubauen.
|
| Ein weiterer Knackpunkt ist die Erprobung und Zulassung von genbasierten
| Therapien. Da sie vielfach bei seltenen Krankheiten Anwendung finden,
| sind klinische Studien im üblichen Umfang nicht möglich. Hinzu kommt,
| dass eine solche Therapie nicht an einer gesunden Vergleichsgruppe
| getestet werden kann. All das stellt Unternehmen und Zulassungsbehörden
| vor spezielle Herausforderungen. Dazu gehört auch, dass die Wirksamkeit
| und Sicherheit der Behandlung über viele Jahre nachgeprüft werden müssen.
|
| Bei der Preisfindung für die Therapien gibt es ebenfalls Besonderheiten.
| Ihre aufwendige Entwicklung und Herstellung macht sie sehr teuer. Kann
| eine Gen- oder Zelltherapie allerdings eine lebenslange Behandlung
| ersetzen, ist das nicht selten auf lange Sicht die günstigere Alternative.
|
| *Brillante Forschung in Europa*
|
| Nicht zuletzt bringen neue Behandlungsmethoden auch neue ethische Fragen
| mit sich. Dass Veränderungen der menschlichen Keimbahn nicht vertretbar
| sind, darüber besteht in der medizinischen Forschungsgemeinschaft ein
| breiter Konsens.
|
| Damit sind jedoch noch nicht alle relevanten Fragen beantwortet: Wo
| verläuft die Grenze zwischen der Bekämpfung einer Krankheit und der
| Optimierung von Menschen? Welche Risiken wollen wir in Kauf nehmen, um
| eine tödliche Krankheit zu heilen? Zu solchen Fragestellungen brauchen
| wir gesellschaftlichen Diskurs über den medizinischen Bereich hinaus.
| Bei Merck haben wir deshalb schon vor zehn Jahren ein
| interdisziplinäres, internationales Beratungsgremium einberufen, das uns
| berät.
|
| Unterm Strich steht fest: Die Herausforderungen rund um die Gen- und
| Zelltherapien sind nach wie vor groß. Die Chancen sind es allerdings
| auch. Deshalb sollten wir dieses Feld nicht nur anderen überlassen.
| Aktuell findet der größte Teil der klinischen Studien in diesem Bereich
| in Amerika und China statt.
+--- </hier abknabbern> ---

©<https://www.faz.net/aktuell/wirtschaft/digitec/merck-ceo-oschmann-mehr-neuartige-therapien-wagen-17205413.html?printPagedArticle=true>

	M.f.G.

-- 
Diese E-Mail-Adresse wird nur aus nostalgischen Gründen verwendet. Sie
wird praktisch nie gelesen.  Das MausNet ist nicht tot – es riecht nur
etwas komisch... ;-)

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  Re: Pandemie bald vorbei? "Dr. Joachim Neudert" <neudert@5sl.org> - 2021-03-03 18:25 +0100
    Re: Pandemie bald vorbei? Fidel Sebastián Hunrichse-Lara <Fidel-Sebastian_Hunrichse_Lara@b.maus.de> - 2021-03-03 12:38 -0500
      Re: Pandemie bald vorbei? "Dr. Joachim Neudert" <neudert@5sl.org> - 2021-03-03 18:41 +0100
        Re: Pandemie bald vorbei? Fidel Sebastián Hunrichse-Lara <Fidel-Sebastian_Hunrichse_Lara@b.maus.de> - 2021-03-03 12:47 -0500
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